Нидорфан — купить в аптеке в Москве: цены в аптеках, аналоги, инструкция по применению

Нарушение обмена веществ при наследственной тирозинемии 1-го тина (НТ-1) проявляется в нехватке фумарилацетоацетатгидролазы, которая является заключительным ферментом метаболизма тирозина. Нитизинон является конкурентным ингибитором 4- гидроксифенилпируватдиоксигеназы, фермента, который предшествует фумарилацетоацетатгидролазе в катаболизме тирозина. Ингибируя нормальный катаболизм тирозина у пациентов с НТ-1, нитизинон предотвращает накопление токсических метаболитов - малеилацетоацетата и фумарилацетоацетата. У пациентов с НТ- 1 эти метаболиты превращаются в токсические производные - сукцинилацетон и сукцинилацетоацетат. Сукцинилацетон подавляет процесс синтеза порфирина, приводящий к накоплению 5-аминолевулината.

Лечение нитизиноном ведет к нормализации метаболизма порфирина и активности порфобилиногенсинтазы эритроцитов, а также уменьшает выведение сукцинилацетона с мочой, увеличению концентрации тирозина в плазме и увеличению выведения фенольных кислот с мочой. Данные клинического исследования демонстрируют, что более чем у 90 % пациентов содержание сукцинилацетона в моче нормализуется в течение первой недели лечения. Если доза нитизинона подобрана правильно, то сукцинилацетон в моче или плазме крови не обнаруживается.

Было отмечено, что лечение нитизиноном снижает риск развития гепатоцеллюлярной карциномы по сравнению с накопленными статистическими данными по лечению только при помощи специальной диеты. Кроме того, было обнаружено, что лечение на ранних стадиях болезни приводило в дальнейшем к уменьшению риска развития гепатоцеллюлярной карциномы.

При проведении исследования для оценки фармакокинетики, эффективности и безопасности применения однократной ежедневной дозировки по сравнению с двукратной ежедневной дозировкой у 19 пациентов с НТ-1 клинически важных различий в побочных эффектах и в других критериях оценки безопасности терапии не было выявлено. Ни у одного пациента, получающего лечение с однократной ежедневной дозировкой, не был обнаружен сукцинилацетон по окончании периода лечения. Исследование показывает, что прием препарата один раз в день является безопасным и эффективным для пациентов всех возрастов. Тем не менее, данные ограничены для пациентов с весом тела меньше 20 кг.